미국에서 “희귀의약품(orphan drug)”이란 희귀 질환 또는 상태의 치료, 예방 또는 진단을 목적으로 하는 바이오의약품 또는 의약품을 의미합니다. 희귀의약품법(Orphan Drug Act)에 따르면 희귀 질환은 미국 내 환자 수가 200,000명 미만인 질환으로 정의되며, 또는 환자 수가 200,000명을 초과하더라도 해당 의약품 개발 비용이 판매 수익으로 회수될 합리적 기대가 없는 경우의 상태를 포함합니다. 이러한 의료 미충족 분야의 연구를 촉진하기 위해 FDA는 희귀의약품개발국(Office of Orphan Products Development, OOPD)을 통해 강력한 재정적·규제적 인센티브 패키지를 제공합니다.
희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 확보하면 혁신 치료제의 재무적 부담과 시장 진입 소요기간을 줄일 수 있는 중요한 전략적 이점을 제공합니다.
규제 승인 후, 스폰서는 7년간의 독점적 판매권을 부여받으며, 이 기간 동안 FDA는 동일 희귀 적응증에 대해 동일 의약품의 승인을 허가하지 않습니다.
스폰서는 미국 내에서 발생한 적격 임상시험 비용에 대해 25% 세액공제를 신청할 수 있어 연구개발 비용을 직접적으로 보전받을 수 있습니다.
ODD 지위를 통해 제조사는 상당한 규모의 PDUFA 신청 수수료를 면제받을 수 있으며, 제출 건당 수백만 달러의 비용 절감이 가능한 경우가 많습니다.
지정된 제품은 1상, 2상 또는 3상 임상시험 자금 지원을 위한 FDA의 특화 보조금 프로그램에 신청할 자격이 부여됩니다.
FDA는 임상 프로토콜 설계 및 패스트트랙(Fast Track)과 같은 신속 승인 경로에 관한 전문 자문을 제공하며, 회의 기회도 보다 빈번하게 제공합니다.
희귀의약품 지정 신청은 의약품의 잠재적 유효성과 대상 질환의 희귀성을 입증하기 위한 엄격한 과학적 근거를 요구하는 기술적 업무입니다. 당사 팀은 FDA의 엄격한 요건을 충족하도록 제출 전 과정(라이프사이클)을 총괄 관리합니다.
당사는 제약 혁신과 국제 규제 기준 간의 포괄적 가교 역할을 제공합니다. 핵심 서비스 모듈은 다음과 같습니다.
미국 희귀의약품 지정(ODD) 신청 서비스에 관심이 있으시며 희귀질환 치료제의 시장 진입을 가속화하고자 하신다면, 언제든지 문의해 주시기 바랍니다.
어떠한 제안도 환영하며, 편하게 연락 주시어 상담해 주셔도 됩니다.
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