FDAブレークスルー医療機器プログラムおよび進捗状況

公衆衛生の保護および増進を目的として、FDAは、生命を脅かす疾患または不可逆的に重篤な障害をもたらす疾患の治療／診断に用いられる特定の医療機器および機器主導型コンビネーション製品を対象に、任意参加の「ブレークスルー医療機器プログラム（Breakthrough Device Program）」を設けています。本記事では、ブレークスルー医療機器プログラムの概要と最新動向を解説します。

ブレークスルー医療機器プログラムの概要

ブレークスルー医療機器プログラムは、PMA（Premarket Approval：市販前承認）、510(k)（Premarket Notification：市販前届出）、およびDe Novo（De Novo Marketing Authorization：De Novo販売承認）に係る開発、評価、審査プロセスを迅速化することにより、患者および医療提供者が医療機器へ適時にアクセスできるようにすることを目的としています。

ブレークスルー医療機器は、販売承認を取得するために、FDAが求める厳格な安全性および有効性の要件を満たす必要があります。本プログラムは、医療機器におけるRapid Access PathwayおよびPriority Reviewに代わるものであり、FDAはRapid Access Pathwayの指定を受けた機器をブレークスルー医療機器プログラムの一部として取り扱っています。

FDAの公式発表によれば、2023年6月30日時点で、CDRHは831件の機器にブレークスルー医療機器指定を付与し、そのうち77件がブレークスルー医療機器指定を受けたまま販売承認を取得しています。これらの機器は多様な使用目的を有し、複数の規制経路にまたがっており、本プログラムの影響の大きさを示しています。

ブレークスルー医療機器プログラムに参加するメリット

FDAとの適時かつ効果的なコミュニケーション

ブレークスルー医療機器プログラムでは、機器メーカーがFDAの専門家と多様な形で対話でき、市販前審査段階で生じる課題に効果的に対応できるよう支援します。メーカーはFDAとのやり取りを通じて適時のフィードバックを得て、合意点を明確化することが可能です。

審査プロセスにおいて優先的に取り扱われる可能性

申請の適格要件

PMA、510(k)、またはDe Novoの対象となる機器は、以下の2つの要件を満たす場合、ブレークスルー医療機器指定の対象となります。

要件1

当該機器が、生命を脅かす、または不可逆的に重篤な障害をもたらすヒトの疾患または状態を、より効果的に治療または診断すること。

要件2

当該機器が、さらに以下のいずれか少なくとも1つを満たすこと：

画期的技術（breakthrough technology）である
承認済み／クリアランス済みの代替手段が存在しない
既存の承認済み製品または代替手段と比較して顕著な優位性を提供する
当該機器の提供が患者の最善の利益に資する

ブレークスルー医療機器プログラムへの申請方法

機器メーカーは、販売申請（marketing application）提出前の任意の時点で、「Breakthrough Device Designation Request（ブレークスルー医療機器指定申請）」としてQ-Submissionを提出することにより、ブレークスルー医療機器指定を申請できます。なお、指定申請はQ-Submission内で唯一の申請事項である必要があります。

ブレークスルー医療機器指定を希望しており、他のフィードバック依頼が未決のものがある場合、指定の可否が他の依頼に対するFDAのフィードバックへ影響し得るため、FDAが指定判断を行った後にフィードバック依頼を提出することが推奨されます。

Q-Submissionの提出手順は、ガイダンスRequests for Feedback and Meetings for Medical Device Submissions: The Q-Submission Programに示されています。

ブレークスルー医療機器指定申請に含める要素

FDAは、ブレークスルー医療機器指定申請に含めることが推奨される事項を公式に公表しています：

機器を説明する情報
機器の使用方法（適応／適応症）
過去の規制上のステータス
当該製品がブレークスルー医療機器に関する法定要件を満たす理由
FDAへの申請において想定する規制経路（planned pathway）

申請結果の通知

FDAは、ブレークスルー医療機器プログラム申請の受領後30日以内に、追加資料の提出要請を行うことにより、申請者へ指定判断に関する連絡を行います。

また、FDAは、申請受領後60日以内に、当該製品がブレークスルー医療機器プログラムの指定を受けたか否かを書面にて通知します。

ブレークスルー医療機器プログラム最終ガイダンス

2023年9月14日、FDAはBreakthrough Device Program Final Guidanceを更新しました。

FDAは、2022年10月20日に公表したドラフトガイダンス「Reducing Disparities in Health and Health Care」に基づき、ブレークスルー医療機器プログラムに関する最終ガイダンスを改訂しました。最終ガイダンスの主なポイントは以下のとおりです：

健康格差の是正に資する可能性のある特定の革新的医療機器に対して、ブレークスルー医療機器プログラムがどのように適用されるかを明確化。
疼痛または依存症の治療を目的とする特定の非依存性（non-addictive）医療製品に対して、ブレークスルー医療機器プログラムが適用され得ることを明確化。
医療機器の臨床試験における各種ヘルスエクイティ（健康公平性）関連データポイントの評価および報告に関するリソースへの参照を申請者に提供。
ブレークスルー医療機器指定要件に関するFDAの現時点での解釈を明確化。最終ガイダンスでは、「より効果的（more effective）」の解釈は、臨床的に意味のある影響をもたらす可能性、ならびに標準治療（standard of care）と比較したリスク・ベネフィットを含む、当該機器に関する入手可能な情報の総合評価に基づくとしています。
要件1を満たすか否かの評価において、機器のアクセシビリティ向上を考慮する場合があること。
指定機器が販売承認を取得した際に、ブレークスルー指定ステータスをどのように開示するかを説明。
不公平の是正に向けた新規および既存の技術革新を支援し得る適格機器（qualified equipment）を含む、機器設計上の考慮事項を明確化。
公衆衛生上重要な、高品質で安全かつ有効な医療機器への適時アクセスを患者および医療提供者に提供するというCDRHのコミットメントを反映。

貴社医療機器についてFDAブレークスルー医療機器プログラムへの申請をご検討の場合は、お問い合わせください。