RWD는 다양한 출처로부터 일상적으로 수집되는 환자의 건강 상태 및/또는 의료 제공(health care delivery)과 관련된 데이터입니다. RWD의 예로는 전자의무기록(EHR)에서 유래한 데이터, 의료 청구(claims) 데이터, 제품 또는 질환 레지스트리(registry) 데이터, 그리고 건강 상태를 파악하는 데 도움이 될 수 있는 기타 출처(예: 디지털 헬스 기술)에서 수집된 데이터가 포함됩니다.
리얼월드 근거(RWE)는 RWD 분석을 통해 도출된, 의료제품의 사용(usage) 및 잠재적 유익성 또는 위험성에 관한 임상적 근거(clinical evidence)입니다.
현재 리얼월드 데이터의 기록, 수집 및 저장 과정에는 엄격한 품질관리(QC)가 미흡한 경우가 많습니다. 이로 인해 데이터의 불완전성, 비일관적인 데이터 표준, 데이터 모델 및 기술(서술) 방식의 차이가 발생할 수 있으며, 이는 RWD의 효과적 활용에 장애가 됩니다. 따라서 수집된 리얼월드 데이터를 데이터 거버넌스 적용 여부와 관계없이(원자료 그대로 또는 거버넌스 이후) 임상연구 목적에 부합하도록 ‘사용 가능’하게 만드는 방법이 핵심 이슈입니다. 또한 RWD가 RWE 생성에 적합한지 평가하는 것은 의약품 규제 의사결정을 지원하는 데 매우 중요합니다.
RWD는 신규 치료제 또는 치료 프로그램의 새로운 표적(target)과 작용기전(mechanism) 발굴에 기여합니다.
관련 담당자는 리얼월드 연구를 활용하여 의약품 관련 치료 영역에서의 질병 부담(disease burden)과 미충족 의료수요(unmet needs)를 파악하고 시장 전망을 탐색합니다. 예를 들어, 리얼월드 데이터베이스를 통해 해당 질환에 대한 기존 치료 제품 및 치료법을 확인할 수 있습니다.
동시에 제약사는 RWD를 활용하여 표적 환자가 존재하는 병원 및 진료과를 정확히 식별함으로써 임상시험의 신속한 등록(enrollment)을 촉진할 수 있습니다.
의약품 허가 신청 및 심사 단계에서, 기업은 RWD로부터 확보한 의약품 안전성 위험 정보에 기반하여 위험관리계획(RMP), 약물감시(pharmacovigilance) 계획 및 위험 최소화 계획을 사전에 수립합니다.
시판 허가 이후 규제기관은 리얼월드 연구 결과를 통해 의약품의 유익성-위험성 프로파일(benefit-risk profile)을 지속적으로 추적·평가하고, 안전성 및 유효성 모니터링을 수행합니다.
기업 입장에서는 광범위한 RWD 수집(예: 환자 레지스트리 데이터베이스 구축)과 리얼월드 연구 수행을 통해 의료 솔루션의 새로운 적용 대상 환자군 및 용량(dosage)을 탐색하는 데 도움이 됩니다. 이러한 활동은 제품 전 생애주기(life cycle) 관리에도 기여합니다.
또한 마켓 액세스 부서는 RWD를 활용하여 보건경제성 평가(health economic evaluation) 및 환자 삶의 질(QoL) 연구를 수행함으로써 혁신 신약의 경제적 가치와 환자 가치를 입증합니다. 그 결과는 건강보험 급여목록 등재 및 약가 협상의 중요한 근거로 활용될 수 있습니다.
RWD에는 임상(Clinical), 투약/처방(Medication), 청구(Claims), 분자 프로파일링(Molecular Profiling), 가족력(Family History), 모바일 헬스(Mobile Health), 환경(Environmental), 환자 보고(Patient Reported), 소셜 미디어(Social Media), 문헌(Literature) 등 다양한 유형이 있습니다.
RWD는 통제된 환경에서 수행되는 무작위배정 임상시험(randomized trials)에서 수집된 데이터와 비교할 때 몇 가지 특성을 가집니다.
따라서 데이터 품질을 향상시키고 RWD로부터 타당하고 편향이 최소화된 RWE를 생성하는 것은 도전 과제이자 필수 과업입니다.
2023년 12월, 미국 식품의약국(FDA)은 「리얼월드 데이터를 포함하는 의약품 및 생물학적 제제 제출자료를 위한 데이터 표준(Data Standards for Drug and Biological Product Submissions Containing Real-World Data) 산업 가이드라인(Guidance for Industry)」을 발행했습니다. 본 가이드라인은 RWD 출처에서 유래한 연구 데이터를 포함하는 해당 의약품 제출자료에서 FDA가 현재 지원하는 데이터 표준을 사용하는 데 대한 고려사항을 다룹니다.
FDA 데이터 표준 카탈로그(FDA Data Standards Catalog)는 FDA가 처리, 검토 및 보관할 수 있는 지원 및 요구 데이터 표준, 교환 형식(exchange formats) 및 용어(terminologies)의 변경사항을 반영하기 위해 정기적으로 업데이트됩니다. FDA는 RWD 출처에서 유래한 연구 데이터에 대한 표준이 개발되고 평가됨에 따라, 카탈로그를 업데이트하고/하거나 기타 가이드라인 문서를 발행하여 이를 반영할 계획입니다.
FD&C Act 제745A(a)조의 적용을 받는 제출자료에서 임상 및 비임상 연구 데이터( RWD 출처에서 유래한 데이터 포함)를 제출하는 스폰서(sponsor)는 Study Data Guidance에 기술된 형식과 카탈로그에 등재된 지원 연구 데이터 표준을 사용해야 합니다. 스폰서는 연구 데이터 제출 시 Study Data Technical Conformance Guide(TCG)에 제시된 규격(specifications), 권고사항(recommendations) 및 일반 고려사항을 참조해야 합니다.
RWD를 FDA 지원 데이터 표준에 부합시키고자 할 때, 스폰서는 필요한 데이터 변환(transformations), 전환(conversions) 또는 매핑(mappings)을 고려해야 합니다. 이는 의약품 제출자료에 적합한 형식으로 연구 데이터셋을 생성하기 위해 필요합니다.
스폰서는 가능한 한 이른 시점에, RWD 출처에서 유래한 연구 데이터의 제출 계획(데이터 매핑 및 변환 접근법 포함)을 해당 FDA 심사 부서(review division)와 논의해야 합니다.
스폰서는 이러한 접근법을 프로토콜(protocol), 데이터 관리 계획(data management plan) 및/또는 최종 연구 보고서(final study reports)에 포함하여 기술해야 합니다.
FDA는 EHR 또는 청구 데이터와 같은 RWD 출처에 지원 연구 데이터 표준(예: Clinical Data Interchange Standards Consortium(CDISC)의 Study Data Tabulation Model(SDTM) 또는 Analysis Data Model(ADaM))을 적용하기 위해 다양한 접근법이 사용될 수 있음을 인정합니다. FDA는 스폰서가 이러한 접근법을 FDA와 논의할 것을 권장합니다. 사용된 적합성(conformance) 방법과 그 근거에 대한 충분한 문서화가 이루어진다면, RWD에서 유래한 연구 데이터는 SDTM 및 ADaM 데이터셋으로 변환되어 해당 제출자료에 포함되어 FDA에 제출될 수 있습니다.
Proregulations는 고객이 FDA 규제 체계 하에서 RWD를 최대한 활용하여 의약품 허가(등록) 성공률을 높일 수 있도록 일련의 맞춤형 서비스를 제공합니다. 당사 서비스에 관심이 있거나 추가 정보가 필요하시면 문의해 주시기 바랍니다.
